Kuvan (Sapropterin Powder for Oral Solution) und Trientine Hydrochloride

• Generischer Name: sapropterin
• Arzneiformen: tablet; - Pulver für orale Lösung
• Weitere Handelsmarken: Kuvan

• Es wird zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU).

• Generischer Name: trientine
• Arzneiformen: nein
• Weitere Handelsmarken: Syprine, Clovique

Zur Förderung der Ausscheidung von Kupfer bei Patienten mit Wilson-Krankheit (hepatolenticular degeneration), die intolerant sind gegenüber Penicillamin (Status eines orphan drug durch die FDA für diesen Gebrauch). Hersteller besagt, dass trientine sollte verwendet werden, wenn die weitere Behandlung mit Penicillamin ist nicht mehr möglich (z.B. wegen unerträglich oder lebensbedrohliche Nebenwirkungen).

American Association für die Studie der Leber Krankheiten (AASLD) empfiehlt einen Chelatbildner (Penicillamin oder trientine) für die Initiale Therapie bei symptomatischen Patienten. Penicillamin, die traditionell als die chelatbildenden Mittel der Wahl, aber ist verbunden mit vielen Nebenwirkungen. Trientine ist möglicherweise besser verträglich und sollte berücksichtigt werden bei Patienten, die nicht nehmen Penicillamin.

Krankheitserscheinungen, insbesondere neurologische Symptome können sich verschlechtern, während der Initialen Therapie.

Sobald Symptome und Labor-Anomalien stabilisieren mit ersten Chelat-Therapie (in der Regel nach 2-6 Monaten, aber potenziell bis zu 5 Jahren), können die Patienten weiterhin auf eine niedrigere Dosierung des chelatbildners oder wechseln Sie zu Zink für die Erhaltungstherapie.

Da erhebliche Morbidität und Mortalität verhindert werden kann, indem die Behandlung von asymptomatischen/präsymptomatischen Patienten, AASLD und andere Experten empfehlen, dass solche Patienten auch behandelt werden mit einem Chelatbildner (in der Regel bei einer niedrigeren Dosierung als bei symptomatischen Patienten) oder Zink.

Die Behandlung ist lebenslänglich, es sei denn, eine Leber-Transplantation durchgeführt wird. Unterbrechung der Therapie kann Ergebnis in der klinischen Dekompensation und/oder Tod.

Verwenden Sie in Verbindung mit niedrigen Kupfer-Diät.

Nicht empfohlen in der Behandlung der cystinurie oder rheumatoider arthritis aufgrund fehlender Wirksamkeit in diesen Bedingungen.

Nicht indiziert zur Behandlung der biliären Zirrhose.